FDA выдало разрешение на препарат Дефителио (дефибротид), который будет использоваться в качестве основного компонента терапии тяжелой вено окклюзионной болезни (ВОБ), возникшей на фоне пересадки стволовых клеток. Препарат показан и взрослым, и детям и применяется для помощи пациентам с вовлечением в патологический процесс почек и легких. Дефибротид стал первым препаратом, одобренным FDA для лечения этого редкого, но опасного заболевания.

ВОБ печени развивается как осложнение химиотерапии или трансплантации стволовых клеток и заключается в обструкции мелких вен печени с попутным их воспалением. Тяжелая форма ВОБ, которая встречается всего у 2% больных, представляет серьезную опасность для их жизни: около 80% таких пациентов погибают от осложнений, поэтому утверждение Дефибротида — радостное событие для трансплантологии и онкологии.

Эффективность препарата проверялась в 2 исследованиях с участием 528 пациентов, у которых после пересадки стволовых клеток развилась тяжелая форма ВОБ. Эффективность Дефибротида оценивалась по показателю выживаемости в течение 100 дней: в группе больных, получавших новый препарат, 38% и 45% (в двух разных исследованиях) оказались живы на сотый день лечения, тогда как в контрольной группе пациентов этот же показатель был достоверно ниже — 21% и 31%. Контрольная группа пациентов получала традиционную поддерживающую симптоматическую терапию.

Дефибротид относится к группе антагонистов тромбина: он препятствует образованию тромбов и способствует их рассасыванию. Самыми частыми побочными эффектами препарата являются снижение артериального давления, расстройства пищеварения, носовые кровотечения, аллергические реакции. Дефителио не используется совместно с препаратами, разжижающими кровь и снижающими ее свертываемость.